همشهری آنلاین -یکتا فراهانی: در این روش، دانشمندان از فناوری CRISPR-Cas۹ برای تغییر مستقیم DNA سلول‌های کبدی استفاده کرده‌اند؛ رویکردی که می‌تواند مسیر درمان برخی بیماری‌های مزمن را از «مصرف مداوم دارو» به سمت «یک مداخله ژنتیکی با اثر طولانی‌مدت» تغییر دهد.
هدف‌گیری یک ژن در کبد
درمان آزمایشی CTX۳۱۰ به‌صورت یک تزریق وریدی انجام می‌شود و سیستم ویرایش ژنی CRISPR را به کبد می‌رساند. هدف این روش ژنی به نام ANGPTL۳ است.
این ژن پروتئینی تولید می‌کند که در تنظیم متابولیسم چربی‌ها نقش دارد. پژوهشگران با غیرفعال‌کردن آن تلاش می‌کنند سطح برخی چربی‌های مضر خون، از جمله LDL و تری‌گلیسرید، را کاهش دهند.
نتایج نخستین کارآزمایی انسانی این روش در سال ۲۰۲۵ در New England Journal of Medicine منتشر شد. در آن مطالعه، ۱۵ نفر یک دوز از CTX۳۱۰ دریافت کردند و در بالاترین دوز، کاهش متوسط LDL در حدود ۴۹ درصد پس از دو ماه مشاهده شد.
بیشتر بخوانید:
تاثیر بلندمدت
به گزارش Cleveland Clinic در نتایج منتشرشده در سال ۲۰۲۶، افرادی که بالاترین دوز CTX۳۱۰ را دریافت کرده بودند، پس از ۱۲ ماه به طور متوسط ۵۲.۵ درصد کاهش LDL داشتند. میزان تری‌گلیسرید نیز به طور متوسط ۴۷.۸ درصد کاهش پیدا کرده بود. سطح پروتئین ANGPTL۳ هم حدود ۷۸.۶ درصد پایین‌تر از مقدار پایه باقی‌مانده بود.
به بیان ساده‌تر، اثر یک مداخله واحد همچنان یک سال بعد قابل‌مشاهده بود؛ ویژگی‌ای که CTX۳۱۰ را از بسیاری از درمان‌های رایج کاهش چربی خون متمایز می‌کند.
اهمیت این کشف
داروهای کاهش‌دهنده LDL معمولاً باید به‌صورت مداوم مصرف شوند و در بسیاری از بیماران، کنترل کلسترول به درمان طولانی‌مدت نیاز دارد. ایده CTX۳۱۰ متفاوت است: به‌جای مهار موقت یک مسیر زیستی با مصرف مکرر دارو، دانشمندان تلاش می‌کنند یک ژن مشخص را در سلول‌های کبدی برای مدت بسیار طولانی تغییر دهند.
البته این تفاوت به معنای آن نیست که قرص‌های کلسترول به‌زودی کنار گذاشته خواهند شد. CTX۳۱۰ هنوز یک درمان تحقیقاتی است و برای مشخص‌شدن ایمنی و اثربخشی آن به مطالعات بزرگ‌تر و طولانی‌تر نیاز دارد.
از آزمایشگاه تا درمان واقعی
آنچه CTX۳۱۰ را جالب می‌کند، فقط عدد ۵۲ درصد نیست. این مطالعه نشان می‌دهد فناوری ویرایش ژن می‌تواند به بیماری‌هایی مانند اختلالات چربی خون نیز وارد شود؛ بیماری‌هایی که معمولاً سال‌ها و حتی دهه‌ها به درمان و کنترل نیاز دارند.
بااین‌حال، فاصله میان یک کارآزمایی فاز یک کوچک و تبدیل‌شدن یک درمان ژنتیکی به گزینه‌ای استاندارد برای میلیون‌ها بیمار همچنان زیاد است. باید مشخص شود این کاهش پایدار چربی خون در مطالعات بزرگ‌تر نیز تکرار می‌شود و آیا در نهایت به کاهش واقعی حملات قلبی، سکته مغزی و سایر عوارض قلبی‌عروقی منجر خواهد شد یا نه.
اگر پاسخ این پرسش‌ها مثبت باشد، CTX۳۱۰ می‌تواند یکی از نمونه‌های مهم ورود ویرایش ژن درون بدن به درمان بیماری‌های شایع باشد؛ جایی که یک تغییر ژنتیکی، به‌جای یک نسخه دارو، برای مدت طولانی مسیر بیماری را هدف می‌گیرد.